盲目の子供たちは、「印象的な」まれな目の障害の探索後に現れます

現在、「卓越した」療法の「卓越した」療法のためのまれな形の治療のまれな形のまれな子供たち。

ロンドンのロンドンの多面的なアッサンダーの研究者は、保護されており、「LCA-AIPL1」に効果的に衰退しています。

この視聴覚前障害、視覚的ではない遺伝的障害、およびこれまでのすべての新生児に影響を与える法的盲目。

また、行動、コミュニケーション、モビリティの分野の遅延を引き起こします。

ただし、新しい手順の試験の後、おもちゃのみで、おもちゃをおもちゃで演奏したり、安全に実行したり、写真を走ったり、写真を走ったりすることができます。

「それは間違いなく進化している」と紙の著者とマーフィロイド・アイ・メディカル・マイケル・マイケルズは言った ニューズウィーク。

LCA（LCARES ENGES CONGENTIL AMOIROSISは、EYB CHOGM AMODY AMOIN ‘COLORS SECTIVE「Colory Secivity “Colored” CE CE SENSE SENSE SENSE SECITITION “にアモードされた名前です。

これらの障害は、出生100,000人のうち約2〜3個です。発達と研究に関連する開発と研究の遺伝子によれば、多くの種類があり、これらは異なります。

今日、LCAの唯一の処理は、タンパク質中のタンパク質のタンパク質のタンパク質の唯一の治療可能な形態であり、タンパク質のタンパク質のタンパク質のタンパク質の電子シグナルはタンパク質のタンパク質です。タンパク質のタンパク質のタンパク質は、タンパク質のタンパク質のタンパク質であり、タンパク質のタンパク質のタンパク質のタンパク質であり、タンパク質のタンパク質のタンパク質であるタンパク質のタンパク質であるタンパク質のタンパク質中のタンパク質のタンパク質のタンパク質であるタンパク質のタンパク質であるタンパク質は、タンパク質のタンパク質のタンパク質であるタンパク質であるタンパク質であるタンパク質のタンパク質であるタンパク質のタンパク質であるタンパク質-CAN解釈の電化。

特に、タンパク質写真は特別な色をリフレッシュするのに役立ち、再利用できます。それなしでシーンを維持することはできません。

LCA-RP65の子供は夜のビューを持ち、カレンダーを減らします。

「彼らはスペースと色を特定しました、そして、彼らは展示されます」とMichaelvillesは説明します。

2017年、LCAは、米国食品医薬品局（FDA）RPAを治療するためのLCAの承認を承認しました。ウイルスを使用して遺伝子が機能している場合、患者細胞の新しい健康的なコピーを取り付けて、根本的な問題を解決します。

ただし、RPE65変異、開始と進行の速度は、スペクトルのより柔らかいコーナーの1つのみを強調しています。 2番目のため、RPE65とのLCA関係を持つ患者は、30と4まで識別することで識別できます。

新しい研究では、研究者はまれであり、以前はPhotol 1の遺伝子に嫌悪感を抱いており、Fhattle 1の遺伝子に影響を与えています。この種のLCAはより重いです、実際には、マイケルは言います。

「彼らは暗闇の中を歩くことができません。彼らは終末期の視力を得ませんでした。彼らの中心的な見方は本当にゼロでした」と彼は説明しました。

「彼らは、光がオンまたは非アクティブになっていると言うことができます。たとえば、彼らはそれを楽しみにしているかもしれません。

「その後、AIPPL1を使用して大きなオブジェクトを実現できます。

新生児のAIPL1問題のシステムには、ローベル、眼の動きが含まれる場合があります。親を含む何かに目を向けることができない。通常、私たちの体のサーキルズに接続される昼夜のサイクルに接続できないため、眠い問題のためです。

RPE65とは異なり、AIPL1関連LCAには治療用の非常に小さなウィンドウがあります。 4歳の後、限られたアクティブな視覚組織の充填、合計、可逆的な失明。

レネット、マイケルセラピー、そして彼の同僚の中央部のミッドアウトは、彼らの新しい遺伝的治療を片目に説明しています。

手術手術はwhsetseゲルから一時的に除去され、網膜にアクセスするために目を埋めます。次に、ウイルスベクターを含む溶液が視覚のビジョンビジョンの下で注入されました。

手術、研究者は完了するまでに約1時間かかる場合があります。視覚改善の最初の兆候は数週間で報告できます。

3〜4年後、2倍の障害のある眼のビジョンが低下し、障害のある目の展望はかなりの改善を見てきました。

「彼らはグラフのビューを記録するつもりです。」ミカエリは説明した。

もちろん、彼は説明します – あなたが最初の行を描写するなら、あなたが古典的な検眼士の目のチャートを描写するなら（つまり、または通常の視覚強度を持つ人 [“20/20 vision”] 200フィートで見ることができます）。

彼らの基本的な研究を完了した後、研究者は現在AIPL1-LCAで治療されています。これらの場合、遺伝学は両眼に適用されました。

集まってください、すべての子供たちは治療において彼らの視力を見てきました。これは、驚くべきマイケルが驚くほど見える成功した比率です。

「11のリターン。

研究者は現在、英国、米国を含む英国、英国、米国を含む英国のさまざまな規制機関と拡大を獲得しています。これは、2年以内に完了すると予想されるプロセスです。

それは存在していました、研究者たちは年から数年を過ごすことになっています。

しかし、それはそうではありません。「発展の他の滝によると、彼らの開発の他の小川によって得られる利益は、あなたが知っている、コミュニケーション、行動、モビリティを知っています。」

これらは、支部の息子とジェシカヒューウィンの息子の利点です。

手術の前に、ブラッドリーは彼女が信じなかった環境にとどまるのに苦労しました。これは彼の仲間を知るのが困難でした。

「手術、彼の好みは大人または年長の子供と時間を過ごすことです」とジェシカは言いました。

「彼は学校から家に帰ってきました。私たちは「今日は誰をプレイしますか？」と言います。彼は教師に言っています。

しかし、ジェシカは、これがすべて手術後に変化したと言いました。 「私たちも見ました [among] 私たち自身の子供…初めて、彼らは永遠でした。

「彼らは演奏、役割、役割を果たしていて、教師や航空機を演じていました。私たちはそれを見たことがありません。」

彼女は結論付けました： 「彼が今、ほとんど友情や他の関係を築いているのを見るのは喜びです。」

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参照

マイケル、M、ライチ、Y、ウォン、エレノニー、N、カルシキン、E、ペチュシキン、H。 、M、Stubeli、K。 K. Spuse、J.、Naylor、S.、Forbes、That。デッキカー、TM。警戒した光学ワイン分布による遺伝子治療：オープンラベル、初代介入研究。 ランセット、 405648-57。