実験的な薬物の単回投与は、最大1年間、治療できないと考えられる致命的な形のコレステロールのレベルを劇的に減少させました。

リポタンパク質(a)は、体内に潜むコレステロールの一種であり、日常的なテストで検出されず、既存の薬物、食事、または運動によって動かない。

調査結果は、異常に高レベルのリポタンパク質(a)、またはLP(a)の遺伝的に素因とする何百万人ものアメリカ人を治療するための重要なステップであると心臓病専門医は言います。

「驚くべきことです」と、新しい研究に関与していなかったミシガン大学ヘルスフランケル心血管センターの予防心臓学のディレクターであるエリック・ブラント博士は言いました。 「これらの薬物は、そのリポタンパク質をほぼ排除する可能性があります。」

LPのレベルが高い人(A)(米国で約6,400万人の成人)は、動脈内のコレステロール蓄積のリスクが非常に高いです。その蓄積は、心臓攻撃、脳卒中、心血管の問題による早期死の確率を高めます。

Lepodisiranと呼ばれるEli Lilly薬の以前の試験からの発見は、この薬が安全であることを示しました。

リリーが資金提供した第2相臨床試験である最新の研究には、320人が含まれていました。 1回の注射は、6か月後にLP(a)が93.9%削減したことを発見しました。 1年後、効果は衰退しましたが、わずかにしか、ベースラインよりも88.5%低いレベルで測定されました。 6ヶ月で2回目の投与を受けた裁判の人々は、1年のマークで94.8%減少しました。

「これは心血管の罹患率と死亡率の主要な原因です」と、クリーブランドクリニックの血管および胸部研究所の最高学術責任者であり、レポディシラン裁判の主任研究者であるスティーブン・ニッセン博士は述べました。 「私たちは今までリポタンパク質(a)を治療することができませんでした」と彼は言いました。

Lepodisiranは、体にLP(a)を作るように指示するmRNAまたはメッセンジャーRNAを標的とすることで機能します。メッセンジャーRNAは、体内のタンパク質に指示を持ち、特定の物質、この場合はLP(a)を産生します。薬は本質的にメッセンジャーを撃つことで働きます。

ニッセンの調査結果は日曜日にシカゴの米国循環器大学の年次総会で発表され、 ニューイングランド医学ジャーナル

三重の脅威

リポタンパク質(A)は3つの方法で危険です。LDL(「悪い」コレステロール)に固執し、動脈を詰まらせる可能性が高くなります。特に炎症を引き起こすのが得意です。そして、それは血栓につながる傾向があります。

オハイオ州ストウのドナルド・コセック、ラフティング。礼儀ドナルド・コセック

日常的な血液コレステロール検査では、LP(A)を探すことができますが、そうではありません。これは、主に効果的な治療法がなかったためです。

高LP(a)の診断は、オハイオ州ストウのドナルド・コセック(61歳)にショックでした。コセックは、心臓病の典型的な危険因子は一度もないと述べた。彼は定期的に運動し、健康的な体重を維持し、医師との診断では正常なコレステロールと血圧レベルを示した。

8年前、彼が53歳のとき、コセックは少し息切れを感じた後、彼の医者に行きました。彼が心臓に出入りするすべての主要な動脈がブロックされたことを学んだのはその時だけでした。上昇したLP(a)は犯人でした。

3週間以内に、彼はクイントップルバイパス手術を受けていました。

「世界で世話をしていないことから、突然あなた自身の死、あなた自身の死亡率に直面するすべてのものに行く」とコセックは言いました。 「それは私を不意を突き刺しました、大きな時間。」

病院のドナルド・コセックと2017年。
病院のドナルド・コセックと2017年。礼儀ドナルド・コセック

彼は、ドラッグメーカーのAmgenから、Lepodisiranに似た治療のために臨床試験に参加しました。初期の結果では、オルパシランと呼ばれる薬物が9か月以内に少なくとも95%LPを走行したことが示されました。

しかし、コセックはトライアルでプラセボを手に入れたことが判明しましたが、実際の取引ではありません。彼は彼のLP(a)が上昇したままであるかどうかを知りません。さらなる治療がなければ、おそらくそうです。

彼が今できることは、これらの有望なLP(a)療法の1つが利用可能になるのを待つことです。

「今、私は自分の体重を見て、運動し、そのすべてをしているのですが、これまでのところ良いことです」とコセックは言いました。 「実際にそれを改善する薬を飲むことができるとき、私はずっと幸せになります。」

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